Baillie Giffordin Health Innovation -rahaston salkunhoitaja Rose Nguyen uskoo, että bioteknologia johtaa suurimpaan murrokseen sitten internetin keksimisen.
Puolijohteet ja internet ovat muuttaneet perusteellisesti ihmisten työskennellä, huvitella ja kouluttautua. Nyt ihmiskunta on mahdollisesti uuden vallankumouksen kynnyksellä. Näin uskoo Baillie Giffordin Health Innovation -rahaston salkunhoitaja Rose Nguyen.
Nguyenin mukaan tällä kertaa vallankumous tapahtuu sisällämme, ei niinkään ulkopuolellamme meitä ympäröivässä maailmassa.
”Geenien sekvensointi, biolääketieteellinen kuvantaminen ja koneoppiminen ovat esimerkkejä innovaatioista, jotka mahdollistavat biologian tutkimisen laajemmin, syvemmin ja nopeammin kuin vain vähän aikaa sitten olisi ollut kuviteltavissa”, salkunhoitaja kirjoittaa rahaston artikkelissaan.
Varainhoitotalo Baillie Giffordin sijoitusfilosofia on varsin omanlainen. Se käyttää siitä termiä actual investing, mikä viittaa erittäin aktiiviseen ja hyvin pitkän aikavälin sijoittamiseen. Baillie Giffordin Health Innovation -rahasto noudattaa tätä sijoitusfilosofiaa ja pyrkii löytämään melko varhaisen vaiheen yhtiöitä, joista kehittyy hyvin voimakkaasti kasvavia menestystarinoita terveydenhuollon ja bioteknologian alalla. Näitä yhtiöitä kuvataan termillä tenbagger.
Vallankumoukselliset bioteknologiayritykset kehittävät uudenlaisia hoitoja soveltamalla liiketoimintamalleja, jotka muistuttavat enemmänkin internetjättien kuin perinteisten lääkeyhtiöiden liiketoimintamalleja, Nquyen toteaa.
”Esimerkiksi rokotteiden kehittäminen on perinteisesti vienyt vuosia ja valtavia summia, ja elävien virusten käsittelyyn on liittynyt riskejä. Nyt pienetkin bioteknologiayhtiöt alkavat kehittää hoitoja automatisoidulla ja teollistetulla prosessilla.”
Näin siis bioteknologiayhtiöt pyrkivät tekemään biologiasta aiempaa ennustettavampaa ja hallittavampaa informaatiotiedettä.
”Vaikutus ihmiskuntaan olisi valtava. Me voimme olla osa tätä kehitystä olemalla kannustava, pitkäaikainen omistaja yrityksissä, jotka toteuttavat muutosta”, salkunhoitaja toteaa.
Ohjelmoitavia soluja
Geenien sekvensoinnin edistyminen on hyvä osoitus siitä, miten nopeasti asiat kehittyvät.
Nguyen kertoo, että ihmisen kaikkien geenien eli genomin kartoittaminen maksoi 100 miljoonaa dollaria vuonna 2001. Hinta on pudonnut siitä 700 dollariin.
Huima pudotus kustannuksessa ylittää salkunhoitajan mukaan jopa Mooren lain. Gordon Moore, yksi Intelin perustajista, havaitsi, että laskennan suhteellinen hinta puolittuu aina kahden vuoden välein. Tämä johtuu siitä, että sirulle mahtuvien transistoreiden määrä kaksinkertaistuu samassa ajassa.
Geenien sekvensointia tarjoavalla Illuminalla – jossa Baillie Gifford on ollut mukana sijoittajana vuodesta 2011 – oli merkittävä rooli kustannusten laskussa.
”Geneettistä koodia edustavien kirjainten järjestyksen tunnistaminen on vain ensimmäinen askel. Seuraavaksi pitää tutkia, miten eri geenit ovat yhteydessä toisiinsa. Se auttaa selvittämään biologian kielen”, Nguyen toteaa.
Jotta tämä onnistuu, on mentävä solutasolle asti. Toinen Bailie Giffordin sijoituskohde 10x Genomics on kehittänyt laitteita, jotka pystyvät profiloimaan kymmeniätuhansia yksittäisiä soluja kerralla.
”Se mahdollistaa terveiden ja sairaiden solujen vertailun suurissa määrissä ja auttaa selvittämään, mitkä geenit aiheuttavat sairauden. Teknologia auttaa myös kartoittamaan biokemiallisia signaaleja, joita kulkee solujen välissä kudostemme eri osissa. Kun kohde saadaan selville aiempaa tarkemmin, uusien lääkkeiden kehitystä voidaan nopeuttaa ja määrittää, minkälaiset potilaat hyötyvät niistä eniten”, salkunhoitaja toteaa
Modernan koronarokote
Uudenlaisten mRNA-rokotteiden kehittäminen koronavirusta vastaan on yksi selvimmistä esimerkeistä, miten teknologioiden lähentyminen kiihdyttää biotekniikan kehitystä, Nguyen toteaa.
”Useimmiten sairauksia aiheuttavat ongelmat tiedonkulussa. mRNA on vain pala geneettistä koodia. Voimme lähettää mRNA:n soluun ja ohjata näin sitä valmistamaan mitä tahansa proteiinia, mitä haluamme.”
Aiemmin ongelmana oli mRNA:n toimittaminen oikeaan soluun. Kun se on mahdollista, pelkästään koodia muokkaamalla voidaan ryhtyä hoitamaan erilaisia saman solutyypin tauteja, salkunhoitaja kuvailee.
Moderna, Baillie Giffordin sijoituskohde, pystyi kehittämään mRNA-molekyylin vain 48 tunnissa saatuaan tietoonsa viruksen perintötekijät. Molekyyli opetti soluja tekemään kopioita piikkiproteiinista, joka edistää immuniteettia virusta vastaan.
”Uskomatonta kyllä Moderna pystyi hakemaan tarvitsemansa geneettiset tiedot internetistä eikä joutunut tekemään kokeita viruksella lainkaan”, Nguyen toteaa.
Salkunhoitajan mielestä aidosti innostavaa tulevaisuuden kannalta on se, että tämä ei varmastikaan ole yksittäistapaus. Hän uskoo, että mRNA:sta voi tulla teknologia-alusta, jolla luodaan uusia lääkkeitä syöpien, autoimmuunisairauksien ja muiden tautien hoitoon.
Skaalautuvaa teknologiaa
Baillie Giffordilta löytyy muitakin sijoituksia biotekniikkaan.
Tällainen on esimerkiksi Argenx, belgialainen vasta-aineasiantuntija, joka kehittää hoitoja harvinaisiin immuunijärjestelmän sairauksiin. Exscientia on puolestaan Dundeen yliopistosta alkunsa saanut spin-out-yritys, joka käyttää tekoälyä ja hahmontunnistustekniikkaa to luodakseen uusia lääkkeitä. Alnylam Pharmaceuticals, yhdysvaltalainen biotekniikkayhtiö, joka käyttää RNA-hiljennystä viallisen mRNA:n tuhoamiseen ja estää näin sairauksia aiheuttavien proteiinien syntymisen. Lyell Immunopharma, kalifornialainen startup-yritys, joka uudelleenohjelmoi T-soluja taistelemaan kiinteän kasvaimen syöpiä vastaan.
Kaikilla näillä yhtiöillä on jotain yhteistä: ne yrittävät luoda keinon tuottaa useita hoitoja ajan mittaan yhden lääkkeen sijaan, Nguyen totteaa.
Salkunhoitajan mukaan Baillie Gifford pyrkii löytämään yhtiöitä, joiden skaalautuva teknologia-alusta on sovellettavissa moniin erilaisiin sairauksiin.
”Uskomme, että toistettavuus on avain kaupalliseen menestykseen mutta myös yhteiskunnalliseen vaikuttavuuteen.”
Nguyenin mukaan skaalautuvat teknologiat voivat parantaa onnistumisprosenttia ja alentaa lääkkeiden kehittämisen kustannuksia. Esimerkiksi Alnylamin onnistumisprosentti on noussut vaikuttavaan miltei 60 prosentin, kun historiallisesti ihmisillä testattavien lääkkeiden onnistumisprosentti on 10.
Biologian ja teknologian välissä toimiville yhtiöille menestys riippuu niiden yrityskulttuurista, salkunhoitaja uskoo.
”Pelkkä datatieteilijöiden ja biologien tuominen yhteen ei riitä. Yritysten on luotava ympäristö, jossa molemmat kunnioittavat toisiaan ja ymmärtävät toistensa kieltä. Olemme nähneet melko monta esimerkkiä yrityksistä, joiden epäonnistumisen taustalla on ollut kykenemättömyys rakentaa tällaista yhteistyön kulttuuria.”
Kulttuuri lähtee tietenkin ylhäältä, eli johdosta.
”Johtotiimin pitää pystyä ymmärtämään, mitä tutkimuksen tekeminen vaatii biologiassa ja tietojenkäsittelyssä sekä mitä näiden kahden maailman tuominen yhteen edellyttää”, Nguyen selittää.
Exscientia on yksi esimerkki hyvin johdetusta bioteknologiayhtiöstä.
Andrew Hopkinsilla, yhtiön johtajalla ja yhdellä sen perustajista, on kokemusta sekä lääkkeiden kehityksestä että datatieteestä. Nguyenin mukaan tästä syystä hän pystyi kokoamaan monitieteisen tiimin, jonka tiedot ja taidot kattavat lääkeainekemian, bioinformatiikan ja koneoppimisen.
Lue myös tämä: Koronarokotevalmistaja Moderna julkisti järisyttävät kasvuluvut
