Modernan toimitusjohtajan viisi teesiä

Perinteinen lääkekehitys ei ole onnistunut ratkaisemaan monia terveysongelmia tai parantamaan kaikkia sairauksia, syöpä mukaan lukien. Painopiste on oireiden lievittämisessä eikä sairauksien ehkäisyssä tai parantamisessa.

Lääkeyhtiö Moderna pystyy lähetti-RNA-teknologiansa (mRNA) avulla tuottamaan tehokkaampia kohdennettuja lääkkeitä vieläpä paljon nopeammin kuin perinteisillä menetelmillä.

Moderna luo tietokonesovelluksen avulla synteettistä lähetti-RNA:ta. Tuotuna kehoomme se ohjaa soluja tuottamaan vasta-aineita, joita tarvitaan torjumaan viruksia, ei-toivottuja bakteereja ja mahdollisesti syöpäkasvaimia.

Modernan toimitusjohtaja Stephane Bancel keskusteli aiheesta skotlantilaisen varainhoitoyhtiö Baillie Giffordin ja Scottish Mortgagen sijoituspäällikön Tom Slaterin kanssa (kuuntele englanninkielinen Invest in Progress -podcast täältä).

1. Kun Bancel aloitti Modernassa sen startup-vaiheessa vuonna 2011, hän suhtautui skeptisesti mRNA-teknologiaan.

Hän muutti mielensä nähdessään tutkimustulokset ja huomatessaan, että prosessi on toistettavissa.

Bancelin mukaan ”kyseessä oli täysin uusi lääkeluokka. Jos löytäisimme tavan saada mRNA toimimaan, sillä olisi syvällinen vaikutus ihmiskuntaan ja yhteiskuntaan. Sen avulla voitaisiin kehittää monia lääkkeitä, jotka eivät ole toteutettavissa vanhoilla tekniikoilla. Emme koskaan uskoneet, että Moderna olisi vain yhden lääkkeen yritys.”

2. Koronavirus ei ollut liiketoimintasuunnitelmissa Modernaa perustaessa.

Kautta historian maailman parhaille tiedemiehille on ollut vaikeaa kehittää tehokkaita rokotteita ruttoja ja pandemioita vastaan. Perinteisesti rokotteiden tutkimus, kehittäminen ja valmistaminen voivat kestää jopa 15 vuotta ennen kuin rokote voidaan ottaa käyttöön. Tästä vähintään neljä vuotta kuluu pelkästään testaus- ja hyväksymisprosessissa.

Vuonna 2020 Modernan ohjelmistolla meni vain 10 minuuttia rokotteen suunnitteluun. Jo muutamaa kuukautta myöhemmin yhtiö toi markkinoille miljoonia annoksia koronarokotteita, joilla taisteltiin ympäri maapalloa riehunutta ja tappavaa koronavirusta vastaan.

Modernan piti laajentaa toimintaansa nopeasti. Vuonna 2019 se tuotti satatuhatta rokoteannosta influenssarokotteen kliinisiä kokeita varten. Vuotta myöhemmin se tuotti sata miljoonaa koronarokoteannosta.

Bancel on varma, että koronarokote on ensimmäinen monista mRNA:ta hyödyntävistä mullistavista hoitokeinoista. Koronarokote osoitti, että mRNA-teknologia on turvallinen ja tehokas, joten onnistumisen todennäköisyys muilla rokotteilla ja hoidoilla on paljon suurempi. Lisäksi Modernalla on nyt miljardeja dollareita käytettäväksi jatkotutkimukseen ja kehitykseen.

3. Yleensä yhden lääkkeen onnistuminen ei paranna toisen lääkkeen menestymisen todennäköisyyttä. Lääkekehitys on aloitettava joka kerta alusta, ja 90 prosenttia uusista lääkkeistä epäonnistuu. Moderna muutti tilanteen.

Mitä enemmän Modernan lääkealustaa käytetään, sitä enemmän se kerää dataa ja sitä tarkempia ja tehokkaampia tulokset ovat jatkossa. MRNA:ta voidaan käyttää luomaan uudenlaisia rokotteita monia sellaisia viruksia vastaan, jotka voivat johtaa terveysongelmiin myöhemmin elämässä.

Bancel kertoi Modernan testaavan parhaillaan rokotetta, joka ehkäisee yhdellä vuotuisella pistoksella useita flunssan kaltaisia sairauksia kuten koronaa, influenssaa ja RSV-hengitystieinfektioita. Rokote voisi vähentää kuolemia ja sairaalahoidon tarvetta sekä terveydenhuoltojärjestelmään kohdistuvaa painetta.

4. Virukset voivat olla lepotilassa kehossamme.

On olemassa viruksia, jotka eivät tartunnan jälkeen poistu elimistöstä koskaan. Näitä ovat esimerkiksi HIV ja herpesviruskannat, kuten Epstein-Barr-virus (EBV) ja sytomegalovirus (CMV). Virukset voivat pysyä piilossa mutta tarttua muihin helposti.

Piilevät virukset aiheuttavat kehossa tulehduksen, joka voi aiheuttaa terveysongelmia myöhemmin, esimerkiksi multippeliskleroosin, synnynnäisiä epämuodostumia, keskenmenoja, AIDSin, leukemian ja muita verisyöpiä. Näistä moniin ei ole vielä hoitokeinoa sairauksien monimutkaisuuden vuoksi.

Bancel sanoo, että Modernalla on kolmannen vaiheen tutkimuksissa useita rokotteita piileviä viruksia vastaan. Hän on sitoutunut saamaan ne markkinoille ja uskoo voivan olla valtava myönteinen vaikutus kansanterveyteen, jos ihmiset rokotetaan teini-iässä. Näin saattaisi olla mahdollista ehkäistä 25–30 prosenttia syöpätapauksista.

5. Syöpä ei ole kuolemantuomio.

Moderna edistyy myös onkologiassa. Se on luomassa yksilöllisiä syöpärokotteita tähän hyvin yksilölliseen sairauteen.

Moderna lukee geenisekvensoinnin, Amazon Cloudin ja tekoälyn avulla terveiden solujen DNA:ta ja vertaa sitä jonkun kehossa olevien syöpäsolujen DNA:han. Tämän tiedon pohjalta luotu synteettinen lähetti-RNA ”opettaa” immuunijärjestelmää havaitsemaan ja tuhoamaan syöpäsolut, joita se ei ole aiemmin huomannut.

Moderna on myös rakentanut oman laitoksen, jossa se kehittää uusia digitaalisia työkaluja ja robotiikkaa. Näillä lyhennetään edelleen aikaa, joka kuluu yksilöllisen rokotteen tekemiseen kullekin henkilölle.

Moderna keskittyy syöpähoidoissa ensimmäisenä melanooman hoitoon. Tavoitteena on tuoda markkinoille lääke vuonna 2025. Bancel uskoo, että tulevaisuudessa Modernan lääkkeillä voidaan hoitaa muita, kiinteämpiä kasvaimia ja muuttaa syövän hoitoa hyvin perustavaa laatua olevalla tavalla.

Bancel uskoo, että viiden vuoden kuluttua ihmiset ovat unohtaneet Modernan roolin koronapandemiassa. Hän toivoo, että Moderna tunnetaan yrityksenä, joka mullisti syövänhoidon.

Terveempi tulevaisuus

Suhteellisen nuorena yrityksenä Modernan haasteena on kehittyä kaupalliseksi organisaatioksi, joka pystyy ennakoimaan kysyntää sekä myymään ja tuomaan tuotteitaan markkinoille. Sen on myös kehitettävä teknisiä valmiuksiaan, jotta se voi valmistaa rokotteita nopeammin suuressa mittakaavassa – kuten tehtiin koronarokotteiden kanssa.

Jos Moderna onnistuu, se tarjoaa toivoa entistä valoisammasta ja terveemmästä tulevaisuudesta miljoonille ihmisille ja tuottaa suurta arvoa yhteiskunnalle. Sijoittajan näkökulmasta tämä luo valtavia liiketoimintamahdollisuuksia.

Claire Shaw on varainhoitotalo Baillie Giffordin Scottish Mortgage -rahaston johtaja ja sijoitusasiantuntija.

Baillie Giffordilla on Modernan osakkeita sen hallinnoimissa rahastoissa, kuten Scottish Mortgagessa.