Siinä missä Big Pharmaan sisältyy alhainen beta, osinkoaristokraatit ja defensiiviset ominaisuudet, omaavat astetta pienemmät bioteknologian yritykset suuren tuotto/riski-odotuksen.
Sen takia osalla salkkua ei tulisi ostaa yhtä bioteknologian yritystä, vaan viisi bioteknologian yritystä. Tällöin yhden onnistuminen kattaa toisen epäonnistumisen. Biotech-yritysten hyvä puoli on, että yleisellä markkinatilanteella on hyvin vähän tekemistä yhtiöiden tuloksen kanssa, eli aito beta-sidonnaisuus on vähäistä. Sijoittajalta vaaditaan myös kärsivällisyyttä keskittyä lupaprosessien etenemiseen osakekurssin sijaan, sillä kestää vuosia saada bioteknologian tuotteita etenemään myyntilupaprosessin putkessa ja osakkeiden arvostukset voivat puolestaan heilahdella voimakkaastikin.
Tulen muutamassa postauksessa käymään läpi siistejä geeniterapian, immuno-onkologian ja T-soluterapian trendejä. Samalla esittelen miten 7 pienempää yritystä ja yksi ”Big Pharma”-yritys kehittää tätä teknologiaa eteenpäin. Aloitan geeniterapialla ja sitä hyödyntävillä “Spark Therapeutics”- ja “Bluebird Bio”-yrityksillä.
Biotech-yritysten potentiaalisten tuottojen ja riskien arvioimiseksi on hyvä tuntea hiukan lääkehoitojen lupaprosessia. Kliinisillä tutkimuksilla tarkoitetaan ihmisillä tehtäviä kokeita. Kliinisten kokeiden käynnistämiseen puolestaan tarvitaan lupa. Kliiniset kokeet sisältävät kolme faasia, jossa faasi 1 määrittelee turvallisuutta, faasi 2 tehoa ja faasi 3 on varsinainen isolla ihmismäärällä tehty koe. Faasi 3:n jälkeen tehdään myyntilupahakemus. Yleisesti ottaen koko prosessin läpi pääsee ainoastaan 9,6% kandidaateista. Faasi 1menee 63% tapauksista läpi, faasi 2 menee 30,7% tapauksista läpi, faasi 3 onnistumisprosentti on 58,1% ja itse myyntilupahakemuksista menee 85,3% läpi. (Clinical Development Success Rates 2006-2015.)
Yritysten omilta sivuilta löytyy “pipeline”-sanalla yhteenvedot missä mennään kunkin lääkeaihion kohdalla ja nyrkkisääntönä voi muistella, että faasi 2 on se todennäköisin kohta epäonnistumiselle.
Osa 1 geeniterapia
Geeniterapian potilasturvallisuusaspekti on osoittautunut isoksi haasteeksi, mutta toisaalta teknologialla on suuri potentiaali. Mikäli geeniterapialla haluaa tehdä rahaa, kannattaa tutustua Spark Therapeuticsin ja Bluebird Bion osakkeisiin.
Spark Therapeutics (Nasdaq: ONCE) Spark Therapeutics kehittää adenoviruspohjaista geeniterapiaa. Idea on yksinkertainen: potilas on sairas koska siltä puuttuu geeni. Geeni pakataan virukseen ja virus injisoidaan suoraan potilaaseen ja sieltä virus siirtää geenin potilaan kromosomeihin. Ilman geenipuutosta potilas paranee.
Idean toteuttaminen onkin sitten vaikeampaa. Paljon vaikeampaa… mutta Spark Therapeutics näyttää siinä onnistuneen. Lähimpänä valmista oleva aihio on geeniterapiahoito SPK-RPE65. Kliininen data on antanut erittäin positiiviset tulokset, josta on mediassa konkretisoitu temillä “sokeat ovat saaneet näkönsä takaisin”. Alla olevasta videosta kohdasta 2:35 näkee hoidon konkreettisen tehon. Ihan vaikuttavaa.
Yhtiö valmistelee hakemusta SPK-RPE65 FDA:lle, “breakthrough therapy designation”-statuksen tuomalla nopeutetulla aikataululla. Läpimennessään yksistään SPK-RPE65:n arvo olisi noin $65 osakkeelta. Spark Therapeutics osake maksaa tällä hetkellä $62,2.
Spark Therapeuticsin putkessa on 7 muuta aihiota sisäntäen Hemofilia B:n hoitoon tarkoitetun SPK-9001:n joka myös on saanut FDA:lta (Food and Drug Administration) “breakthrough therapy designation”-statuksen. Tämän statuksen voivat saada vakavan tai hengenvaarallisen taudin hoitomuodot, joiden alustava kliininen data on merkittävästi olemassa olevia hoitomuotoja parempi. Toisin sanoen hoitomuodot, joissa FDA näkee merkittävää potentiaalia pääsevät viranomaisten nopeutettuun käsittelyyn. Spark Therapeuticisn SPK-9001 on tällainen hoitomuoto.
Yhtiön perustajista toimitusjohtaja Jeffrey Marrazzzo omistaa 230 000 osaketta ja kun siihen vielä ottaa optiot mukaan on omistusta 36,5 miljoonan taalan edestä. Yhtiön tieteellinen johtaja ja perustaja Katherine High omistaa 220 500 osaketta, joiden arvo on yli 13M taalaa. Yhtiön perustajat ovat siis onnistuneet säilyttämään merkittävän omistuksen yhtiöstä ja perustajia on johtotehtävissä laajemminkin. Se on hyvä juttu, koska perustajien avainosaamisen valjastaminen yhtiön käyttöön on aika tärkeää.
Spark Therapeuticsin markkina-arvo on $1940 miljoonaa ja sillä on käteistä $379.1 miljoonaa. Spark Therapeutics on globaalissa yhteistyössä Pfizerin kanssa sisältäen virstanpylväs-maksuja. Rahoitustilanne on siis hyvä.
Nasdaqin listaamista analyytikoista 5 antaa vahvan ostosuosituksen, 1 osta suosituksen, 2 pidä suosituksen ja 1 myy suosituksen.
Bluebird Bio (Nasdaq: BLUE) Bluebird Bio kehitää lentiviruspohjaista geeniterapiaa, jossa potilaalta otetaan soluja, lisätään näihin soluihin geeni lentiviruksella, testataan solut ja laitetaan solut takaisin potilaaseen.
EMA (Euroopan Medicines Agency) on myöntänyt verensiirtoriippuvaisen beeta-talassemian hoitoon tarkoitetulle Lentiglobiinille PRIME-statuksen. Se tarkoittaa, että EMA näkee varhaiseen kliiseen dataan perustuen Lentoglobiinilla olevan sen vertaa potentiaalia, että on perusteltua priorisoida Lentoglobiinin lupaprosessia. Myös Yhdysvaltojen lupaviranomainen FDA on myöntänyt Lentiglobiinille nopeutetun lupaprosessin. Myyntiluvan saadessaan yksistään Lentiglobinin myyntipiikki on arvioidu 4miljardiksi, joka tekisi 183 taalaa osaketta kohti. Nyt osaketta saa hintaan $72. Myynnistä pitää tietenkin sitten vähentää kulut ja rahan aika-arvo. Bluebird Bio työstää myös CART-pohjaista immuno-onkologiaa ja Bluebirdillä on 10 lääkeaihiota putkessa.
Philippe Leboulch kuuluu yrityksen perustajiin, mutta vaikuttaa että hänellä on varrattain pieni rooli Bluebird Biossa säilyttäen oman akateemisen labransa ja monta akateemista luottamustehtävää.
Bluebird Bion markkina-arvo on $2740 miljoonaa ja käteistä $779 miljoonaa. Bluebirdillä on yhteisprojekteja Kite Pharman ja Celgenen kanssa. Rahoitustilanne on siis hyvä.
Nasdaqin listaamista analyytikoista 9 antaa vahvan ostosuosituksen ja 3 pidä suosituksen.
Riskit Sekä Spark Therapeutics, että Bluebird Bio ovat riskipitoisia sijoituskohteita joissa voi rahansa menettää osin tai kokonaan. Yleisesti ottaen rahoitusriski on aivan keskeinen riskitekijä yritykselle, jolla on valtavat tuotekehityskulut ilman valmiita tuotteita mitä myydä. Rahoitusriskiin sisältyy se, että heikko rahoitustilanne voi johtaa siihen että yrityksen perustajat ostetaan käytännössä ulos yrityksestä. Tällöin menetetään avainosaajien motivaatio antaa kaikkensa yrityksen eteen. Käytännössä on tärkeää, että yrityksellä on paljon rahaa myös siksi, että on todennäköistä että isoimmin panostava yritys ehtii ensimmäisenä maaliin. Se joka ehtii ensin maaliin saa patenttisuojaa ja muita eksklusiivisia oikeuksia.
Spark Therapeutics ja Bluebird Bio ovat kuitenkin yhtiöitä joilla on kassassa paljon rahaa ja lisäksi plakkarissa merkittäviä strategisia alliansseja, eli sikäli ne ovat kilpailullisesti hyvässä tilanteessa. Muita riskejä on kliinisten tutkimusten epäonnistuminen, poliittiset riskit ja viranomaismääräysten muuttuminen, luvat tuotantofasiliteeteille, eksklusiiviset luvat ja patentit sekä myyntiriskit. Geeniterapia on lähtökohtaisesti erittäin kallista ja kova hinta saattaa herättää vastustusta ja sitä kautta aiheuttaa maineriskiä. Toisaalta riskeihin ei sisälly korkorahastojen sisältämää korkoriskiä eikä syklisten osakkeiden sisältämää makrotalouden kehityksen riskiä. Bluebird Biolla ja Spark Therapeuticsilla kun ei ole mitään tilauskantoja jotka kärsisivät maailmantalouden sakatessa.
Yhteenveto Biotech-yrityksiin sijoittava voi aidosti menettää rahansa osittain tai kokonaan. Samalla biotech-yritykset tarjoavat kuitenkin mahdollisuuden hajauttaa pieni osa salkusta osakkeisiin, joiden riskirakenne poikkeaa muista osakkeista. Bluebird Bio ja Spark Therapeutics ovat korkean riskin osakkeita, mutta niiden rahoitustilanne on hyvä, mikä osaltaan pienentää riskiä. Hyvä rahoitustilanne ei takaa mitään, mutta mahdollistaa verraten nopean etenemisen, tutkimuksen jatkumisen myös takaiskujen osuessa kohdalle, ja toimii myös mittarina sille, että ammattisijoittajat näkevät yhtiöissä rahallista potentiaalia. “PRIME” ja “breakthrough therapy designation”-statukset ja rahalliset panostukset Pfizerin ja Celgenen kaltaisilta lääkealan suuryrityksiltä puolestaan kielii aidon lääketieteellisen potentiaalin olemassaolosta.
Lähteet: Clinical Development Success Rates 2006-2015. https://www.bio.org/sites/default/files/Clinical%20Development%20Success%20Rates%202006-2015%20-%20BIO,%20Biomedtracker,%20Amplion%202016.pdf.
