Osakeanalyysit

Miten tehdä rahaa geeniteknologialla Osa 4

 Tässä sarjan neljännessä osassa käsitellään CART-pohjaisen T-soluterapian tuomia mahdollisuuksia.

CART-lyhenteen CAR tulee sanoista Chimeric Antigen Reseptor ja se T siitä T-solusta. CAR on geenitekniikalla tuotettu keinotekoinen reseptori, joka on rakennettu eri proteiinien toiminnallisesti itsenäisesti toimivista osista idealla leikkaa ja liimaa. Kuvassa sinisellä merkattu tunnistusosa voidaan kopioida vasta-aineesta. Se nyt ei ole mikään yksinkertainen prosessi, mutta isona ideana on, että syöpäsolu voidaan tunnistaa sen pinnallaan ilmentämästä proteiinista. Tätä proteiinia vastaan voidaan tehdä monoklonaalinen vasta-ainetta tuottava solulinja, josta sitten saadaan kopioitua tuo tunnistusosa. Tunnistusosa on siis rakenteellisesti itsenäinen osa, joka voidaan geenitekniikalla liittää muista lähteistä saatuihin T-solua aktivoiviin toiminnallisiin osiin. Näin saadaan keinotekoinen reseptori, joka syöpäsolun tunnistaessaan aktivoi T-solun. Ja tunnistusosaa muuttamalla saadaan eri proteiineja tunnistavia reseptoreita.

Lähde: Muokattu lähteestä Amgen Science

Käytännössä CART-terapia etenee kutakuinkin niin, että potilaalta otetaan T-soluja, niihin lisätään syövän tunnistava CAR-reseptoria koodaava geeni, solut monistetaan ja palautetaan potilaaseen. Nämä potilaaseen palautetut muokatut solut tunnistavat CART reseptorin avulla syöpäsolun ja tappavat sen.

Juno Therapeutics (Nasdaq: JUNO) 

Juno Therapeutics on immuno-onkologiaan keskittyvä yhtiö, joka kehittää CART-pohjaista T-soluterapiaa. Tämän lisäksi Juno Therapeutics kehittää edellisessä postauksessa käsiteltyä TCR-pohjaista T-soluterapiaa.Junon juttu on bispecifinen CAR-teknologiaa, jossa T-soluihin lisätään kaksi erilaista CAR-reseptoria. Syöpäsolun tunnistus voidaan näin perustaa kahteen eri signaaliin, jolloin specifiteettiä ja potilasturvaa saadaan parannettua.

Junon JCAR015 leukemiahoito on saanut FDA:lta (Food and Drug Administration) “breakthrough therapy designation”-statuksen. Tämä tarkoittaa, että alustavien kliinisten tutkimusten perusteella FDA on nähnyt merkittävää potentiaalia JCAR015-terapialle. Kyseisen terapian kliiniset tutkimukset kuitenkin keskeytettiin kolmen potilaskuoleman johdosta, mutta protokolla on kirjoitettu uusiksi ja kliiniset tutkimukset jatkuvat muokattua protokollaa käyttäen. Keskeytyksen myötä Juno Therapeuticsin osakekurssi tippui 27%, eikä se ole palautunut vaikka lupa tutkimuksen jatkamiselle on saatu. Osasyynä saattaa olla, että uusittu protokolla jättää pois fludaradine-nimisen “lisälääkkeen” ja sitä myötä nousee huoli siitä onko hoidossa tarpeeksi tehoa.

Juno Therapeuticsin uusimpiin applikaatioihin lisätään muokatusta EGF-reseptorista rakennettu turvakytkin, jonka avulla potilaaseen palautetut muokatut T-solut voidaan tarpeen vaatiessa tappaa cetuximab-lääkkeen avulla. Kaikkiaan Juno Therapeuticsilla on 16 lääkeaihiota kehitysputkessa, joista suuri osa keskittyy saman antigeenin (CD19) ympärille.

Suurimpien omistajien joukkosta löytyy kolme yhtiön perustajajäsentä, jotka istuvat yhtiön hallituksessa. Yhtiön toimitusjohtajalla on 2,5M osaketta joka vastaa noin 75 miljoonan taalan omistusosuutta. Amazonia fanittaville kerrottakoon, että Jeff Bezos on sijoittanut omaa rahaa $145 miljoonan edestä Juno Therapeuticsiin.

Juno Therapheutics:in markkina-arvo on $3240 miljoonaa ja käteistä sillä on poltettavaksi $1110 miljoonaa. Erityisen tärkeä allianssi on miljardin vertaa taaloja tuonut Celgene, jolla on kaupalliset valmiudet tuoda Juno Therapiesin tuotteet markkinoille globaalisti. Muita yhteistyöorganisaatioita on Fate Therapeutics, Memorial Sloan Kettering Cancer center ja Eureka Therapeutics. Rahoitustilanne on siis hyvä.

Nasdaqin listaamista analyytikoista Juno Therapeutics saa 5x “vahva osta”-suosituksen, 1x “osta”-suosituksen ja 2x “pidä”-suosituksen.

Yhteenveto 

CART ja TCR-pohjainen T-soluterapia ovat molemmat antaneet erinomaisen tehokkaita tuloksia. Ongelmana on potilasturvallisuus, eikä hoidon hintakaan tule olemaan sieltä halvimmasta päästä. Potilasturvan ohella puhutaan ns. terapeuttisesta leveydestä (therapeutic window), eli pitäisi löytää taso, jossa tehoa on tarpeeksi ilman, että sivuvaikutuksia on liikaa. Aiemmin esitelty Adaptimmune Therapeutics on ilmoittanut ettei sen hoidossa ole tehoa ilman fludaradinea ja Juno on puolestaan ilmoittanut omista tutkimuksistaan, että fludaradinen mukana olo aiheuttaa potilaskuolemia. Ja siis isossa kuvassa kyse on kaikkien yhtiöiden kohdalla siitä, että päästäänkö terapeuttisen leveyden määrittelemille tasoille.

Mitä ajatuksia kirjoitus herätti? Mistä sinä haluaisit näkökantoja? Kirjoita rohkeasti kommentti!

Kommentoi

Jätä viesti

Sähköpostiosoitettasi ei julkaista. Pakolliset kentät on merkitty *

SalkunRakentaja on vaurauden rakentajan suosittu verkkolehti. Sivusto sisältää sijoittamiseen, yrittäjyyteen ja arjen raha-asioihin liittyviä artikkeleita, uutisia ja analyysejä.

SalkunRakentaja-sivusto sisältää myös kumppaneidensa tuottamaa sisältöä, josta sivusto voi saada julkaisupalkkioita.

Tutustu sisältömarkinoinnin ja sisällöntuotannon ratkaisuihimme Salkkumedia Oy:n kotisivuilta.

   

Yhteystiedot

Julkaisija Salkkumedia Oy
Y-tunnus 2793119-8
Puhelin 040 0132119
Sähköposti info(at)salkunrakentaja.fi
Päätoimittaja Jorma Erkkilä
 
Webhotelli: Hostingpalvelu.fi
Anna palautetta
Sisällöntuottajaksi
 

Lisätietoja

Henkilöstö
Mediakortti
Yhteistyökumppanit
Digipaketti
Palvelut lukijoille
Tilaa uutiskirje

 

Tilaa maksuton uutiskirje sähköpostiisi:

Outbound linkkien seuranta

Akateemiset

Akateemiset2

Copyright © 2020 Salkkumedia Oy

Ylös